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Aspetti terapeutici

I ricercatori dell'Ospedale Careggi di Firenze ci hanno informato che si sta redigendo un Registro Nazionale dei pazienti affetti da distrofia retinica causata dalla mutazione del gene RPE-65. Ciò a seguito della possibilità di applicare la terapia genica Luxthurna, già sperimentata con successo su due bambini a Napoli.

I ricercatori del Massachusetts Eye and Ear Hospital di Boston stanno sperimentando, ancora su modelli animali, una interessante terapia genica potenzialmente rivolta a pazienti affetti da retinite pigmentosa.

L'azienda farmaceutica americana Reneuron-Group ha diffuso alcuni dati incoraggianti a dodici mesi dalla somministrazione, su un gruppo di pazienti affetti da retinite pigmentosa, di una terapia sperimentale a base di cellule staminali progenitrici retiniche HRPC.

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