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SCIENZA: TERAPIA GENICA AD AMPIO SPETTRO

I ricercatori del Massachusetts Eye and Ear Hospital di Boston stanno sperimentando, ancora su modelli animali, una interessante terapia genica potenzialmente rivolta a pazienti affetti da retinite pigmentosa.

Questa patologia può infatti essere causata da anomalie su oltre centocinquanta geni e nel 40% dei malati spesso non è possibile rinvenire la mutazione fra quelle conosciute. Questo progetto si propone pertanto di mettere a punto una terapia genica "ad ampio spettro" utilizzabile possibilmente su tutti i casi di retinite pigmentosa. Per fare ciò si cercherebbe di intervenire su un particolare gene recettore dell'ormone nucleare denominato "NR2E3". Questo specifico gene, che andrebbe trattato attraverso un vettore virale adeno-associato, avrebbe un ruolo importante nel mantenimento della funzionalità retinica. I risultati sembrerebbero incoraggianti ma, lo ripetiamo, siamo ancora al livello della sperimentazione sui topi. Staremo a vedere se ci saranno sviluppi.

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