La Giunta Esecutiva di APRI-odv, a seguito di un pronunciamento di massima favorevole del Consiglio Generale riunitosi il 26 ottobre u.s., ha deliberato di accogliere l'appello lanciato dal dott. Leonardo Colombo, operante presso la SC di oculistica dell'Ospedale San Paolo di Milano.
L'azienda olandese PROQR sta portando avanti un trial terapeutico di fase 2/3 relativo ad un possibile trattamento genico impostato sul RNA.
La rivista scientifica "Nature Medicine" di maggio 2021 ha pubblicato i primi risultati di una ricerca, a metà fra la genetica e la tecnologia, sviluppata sotto il coordinamento dell'oftalmologo prof. Botond Roska dell'Istituto Svizzero di Oftalmologia Molecolare.
Alcuni ricercatori dell'Università di Monaco di Baviera, coordinati dal farmacologo prof. Elvir Becirovic, stanno sperimentando, per ora soltanto a livello animale, una nuova terapia genica che non è diretta specificamente alla riparazione di una mutazione patogena.
Il 2021 si apre, per alcuni malati di retinite pigmentosa, con una notizia davvero importante.La Gazzetta Ufficiale del 9 gennaio ha infatti pubblicato una determina dell'Agenzia Italiana del Farmaco che stanzia una somma pari a 21,6 milioni di euro per rimborsare un certo numero di trattamenti con il farmaco Luxturna, ossia una terapia genica per chi presenta una mutazione sul gene RPE65.
Se ne è parlato durante l’assemblea dei soci di R.P. Liguria ODV, tenutasi sabato 24 ottobre u.s. Sul punto ha relazionato il vice-presidente Claudio Pisotti che si è interessato di approfondire le notizie da fonti attendibili.
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