L'azienda olandese PROQR sta portando avanti un trial terapeutico di fase 2/3 relativo ad un possibile trattamento genico impostato sul RNA.

L'azienda si è specializzata nella ricerca di approcci terapeutici per malattie rare. In particolare, per quanto concerne la retinite pigmentosa, è in corso uno studio preclinico riguardante una possibile terapia denominata QR-421a. Questa ricerca si incentra specificamente su una mutazione ben precisa del gene USH2A, chiamato anche Esone-13. PROQR ha orientato la sua attività verso l'utilizzo di terapie geniche a RNA, in quanto ritiene che questa strategia abbia, nel complesso, maggiori prerogative positive rispetto ad altri approcci genici. Nei giorni scorsi, allo scopo di approfondire ulteriormente queste interessanti notizie, gli amici di RP-Liguria hanno incontrato alcuni esponenti dell'azienda. Non appena saranno dunque disponibili nuovi dati, provvederemo ovviamente a diffonderli congiuntamente.