Lunedì 16 settembre è stata diffusa la notizia relativa ad un primo intervento chirurgico di terapia genica contro la Sindrome di Usher, una distrofia retinica ereditaria che colpisce contemporaneamente vista e udito.
L'intervento, effettuato dall'equipe del prof. Alberto Auricchio del TIGEM Telethon di Pozzuoli, è stato effettuato presso la Clinica Oculistica dell'Università "Luigi Vanvitelli" di Napoli. Si tratta di una ricerca di fase 1/2 finalizzata principalmente a provare la sicurezza e la tollerabilità della cura. L'innovatività consiste principalmente nella possibilità di innestare nell'occhio frammenti di DNA più grandi rispetto a quelli solitamente trasportati dagli adenovirus vettori fino ad oggi utilizzati. Tramite dunque un'apposita piattaforma il segmento di materiale genetico potrà essere affidato a due virus vettori e successivamente ricomposto all'interno delle cellule infettate. La tecnica appare innovativa e promettente ma si attendono risultati concreti nei prossimi mesi.
