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GENETICA: IL TRAMONTO DELLE TERAPIE MONOMUTAZIONALI

 

Qualche settimana fa, ci siamo occupati della crisi, forse irreversibile, delle protesi retiniche elettroniche.

Oggi, nello spirito di verità che ci sforziamo di seguire, parleremo brevemente delle terapie geniche rivolte a correggere singole mutazioni. Il problema, in questo caso, non è tanto il rapporto fra tecnologia e sistema nervoso umano, quanto piuttosto una questione meramente economica. Ebbene sì, qualcuno griderà allo scandalo, ma la realtà è molto concreta. Bisogna sapere, a tal proposito, che le mutazioni genetiche che possono causare distrofie retiniche sono moltissime, nell'ordine delle centinaia. Sviluppare prodotti in grado di correggerne una alla volta risulta costosissimo e alla fine i casi trattabili, per ogni farmaco, saranno inevitabilmente molto pochi. Le aziende farmaceutiche si stanno pertanto domandando: il gioco vale davvero la candela?

Si stanno quindi privilegiando, negli ultimi anni, approcci terapeutici impostati su trattamenti genetici "ad ampio spettro". Si tenta, in altre parole, come nella cosiddetta "optogenetica", di operare con proteine in grado di agire positivamente su più forme distrofiche ereditarie. Molte ricerche si stanno muovendo in questa direzione ma obiettivamente è molto presto per formulare giudizi definitivi. Nel nostro prossimo convegno scientifico del 21 ottobre ci soffermeremo anche su questi temi. Non perdete l'occasione, al di là delle notizie giornalistiche, di informarvi correttamente.

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