Alcune fonti autorevoli, fra cui una video-intervista del prof. Valerio Carelli dell'Università di Bologna, hanno lasciato trapelare un prudente ottimismo sulle prospettive di una terapia genica efficace neltrattamento dellla neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON), una patologia rara che provoca spesso un rapido deterioramento della capacità visiva nei giovani adulti. Si tratta di una malattia mitocondriale a trasmissione materna. Lo studio genetico più avanzato, sviluppato presso l'Università di Monaco di Baviera, è giunto alla fase 3 e la richiesta di omologazione della terapia è stata già depositata presso l'agenzia europea del farmaco EMA.