Trattamento con retinoidi sintetici nella retinite pigmentosa
La RLN Inc., (NASDAQ: QLTI) una società di biotecnologia canadese con sede a Vancouver, ha recentemente annunciato che il suo prodotto a base di retinoidi sintetici per uso orale, QLT091001, ha dimostrato positivi risultati preliminari in uno studio di 17 pazienti con RP. I retinoidi orali di sintesi sono un sostituto dell' 11-cis-retinale, che svolge un ruolo chiave in biochimica visiva ed è progettato per il trattamento delle malattie della retina causate da mutazioni di geni che interferiscono con la disponibilità di 11-cis retinale. La società ha annunciato che i risultati della fase 1b di studio hanno mostrato " rapidi miglioramenti nel campo visivo, statisticamente e clinicamente significativi ". I 17 soggetti che partecipano al trial, con un'età media di 29 anni, hanno ricevuto una dose di 40 mg di QLT091001 una volta al giorno per sette giorni. Le valutazioni sul campo visivo hanno mostrato miglioramenti statisticamente significativi del 34% al 7 ° giorno (p = 0,005), 29% al giorno 14 (p = 0,02) e il 23% al giorno 30 (p = 0,07). Inoltre, il 53% dei soggetti ha mostrato un miglioramento del visus in almeno un occhio. La ragione per impiegare i retinoidi sintetici come una terapia sostitutiva per la carenza di 11-cis-retinale si fonda, in parte, sul lavoro del Prof. Krzysztof Palczewski, operante presso il dipartimento di farmacologia della Case Western Reserve University. Studi pre-clinici condotti sul topo e sul cane hanno dimostrato una correzione del difetto sui fotorecettori oltre al ripristino del tracciato elettroretinografico in risposta alla luce. Il completamento degli studi è previsto per il 2015. Commentando la fase 1 b il Dr. Hendrik Scholl della Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins University ha dichiarato che, "a seguito del trattamento con QLT091001, i pazienti nel trial clinico hanno sperimentato un rapido e significativo miglioramento in determinati parametri della funzione visiva. Scoprire la causa genetica della degenerazione della retina ha rivoluzionato la nostra intuizione dei processi della malattia a livello molecolare e ci ha dato incoraggiamento per potenziali approcci terapeutici. E ora è emozionante vedere che la RLN lavora nel processo di sviluppo di una promettente potenziale terapia medica per la prima volta per pazienti affetti da cecità dovuta a mutazioni di geni specifici come RPE65 e LRAT (retinolo lecitina aciltransferasi)". Bob Butchofsky, Presidente e Chief Executive Officer di RLN ha aggiunto che " questi risultati si applicano solo a un singolo ciclo di terapia; ulteriori studi sono in corso per valutare l'impatto di eventuali cicli di ripetizione del trattamento con QLT091001 in questi pazienti, come parte della nostra valutazione in itinere sulla sicurezza e sulla durata dell'effetto. I risultati finali di questo studio sono attesi nel secondo trimestre di quest'anno. Questi ci permetteranno di lavorare con le autorità di regolamentazione negli Stati Uniti e nell'Unione europea allo scopo di prendere decisioni sull'ulteriore sviluppo del farmaco".