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SCIENZA: TERAPIA GENICA A CARICO DEL SSN

Il 2021 si apre, per alcuni malati di retinite pigmentosa, con una notizia davvero importante. La Gazzetta Ufficiale del 9 gennaio ha infatti pubblicato una determina dell'Agenzia Italiana del Farmaco che stanzia una somma pari a 21,6 milioni di euro per rimborsare un certo numero di trattamenti con il farmaco Luxturna, ossia una terapia genica per chi presenta una mutazione sul gene RPE65. Il farmaco viene inserito nella categoria "H" che contiene i medicamenti praticabili soltanto all'interno di ospedali. Ogni intervento costerà allo Stato € 360.000 + IVA. Ovviamente i pazienti dovranno presentare requisiti ben precisi di idoneità ed appropriatezza terapeutica: alterazione del gene RPE65 ed un numero significativo di cellule retiniche ancora vitali.
La terapia potrà essere praticata solo da centri di riferimento qualificati che saranno prossimamente individuati dalle Regioni. Si tratta, come dicevamo sopra, di una notizia molto rilevante: per la prima volta viene infatti riconosciuta la validità di un trattamento genetico per una distrofia retinica e tale trattamento verrà inoltre sostenuto dal Servizio Sanitario Nazionale. Per conoscere meglio le caratteristiche di questa terapia vi riproponiamo un'intervista, ad essa dedicata, rilasciata, nel gennaio 2020, dal dott. Mario Vanzetti al nostro canale Youtube. Cliccate qui sotto:

http://www.youtube.com/watch?v=wj1-CsB10ss