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SCIENZA: LA U.E. AUTORIZZA LA TERAPIA GENICA LUXTURNA

L'Autorità Farmacologica Europea E.M.A. ha autorizzato, nei giorni scorsi, la commercializzazione sul continente del principio attivo Voretigene Neparvovec, una terapia genica una tantum in grado di correggere il DNA nelle distrofie retiniche causate dall'alterazione di entrambe le copie del gene RPE65. Tali patologie sono caratterizzate da una rapida degenerazione della capacità visiva già dall'età infantile fino al raggiungimento della cecità. Il farmaco, il cui nome commerciale è Luxturna, viene somministrato una sola volta per occhio tramite iniezione epiretinicha. La sperimentazione di fase 3 ha evidenziato un significativo miglioramento nella visione in circa il 90% degli occhi trattati. Il risultato sembra incoraggiante anche in considerazione del fatto che questa tipologia di retinite pigmentosa appariva, fino ad oggi, assolutamente incurabile. La casa farmaceutica che distribuirà il prodotto in Europa è la Novartis. Già ci eravamo occupati di questa nuova terapia nella scorsa estate, quando questa era disponibile soltanto negli Stati Uniti. Ripresentiamo pertanto ai nostri lettori l'intervista sull' argomento rilasciataci dal dott. Mario Vanzetti. Per visionarla cliccare qui.